Az elmúlt időszakban sok nehéz témát vettem elő, ma sem lesz ez másképp, ugyanakkor - mivel roppant érzékeny területekről van szó - nagyobb körültekintést is kíván az elemzésük. 

Úgy tűnik, hogy a mostani kommunikáció – végre! – teret enged annak, hogy szőnyeg alá söprés helyett nyíltan, pontosan és felelősen beszéljünk azokról a kérdésekről, amik az ágazatot és a betegeket feszítik.

A mai felvetés:

• Adjon-e a közös gyógyszerkassza egyetlen súlyos betegnek rendkívül drága terápiát úgy, hogy annak a kezelésnek az eredménye bizonytalan, miközben ugyanebből az összegből sok más ember juthatna hosszú időn át olyan alapvető gyógyszerekhez, amelyek bizonyítottan segítenek?
• Mennyi közös pénzt fordíthatunk egyetlen ember esélyére, és hol húzódik az a határ, ahol a sokak számára elérhető ellátás biztonsága kerül veszélybe?
• Meddig kezeljük az onkológiai beteget?
  • addig, amíg reális esély van a javulásra/gyógyulásra, vagy
  • az utolsó pillanatig, tudva, hogy már nem reális az érdemi javulás, ugyanakkor a mellékhatások, beavatkozási diszkomfortok az utolsó időszakot is megkeserítik a beteg életében?

Egyáltalán, lehet egy ilyen döntés igazságos? Ha igen, milyen esetben?

A kérdést persze kezelhetnénk közgazdasági feladványként is, ám ettől nyilván sokkal árnyaltabb a kép, hiszen az egyik oldalon egy beteg van, arccal, névvel, történettel, miközben a másik oldalon a többiek jobbára statisztikaként jelennek meg. Ettől az első ember esélye érzelmileg nagyobbnak látszik, miközben a közös források elosztása valamennyiük életét alakítja.

Az egészségügy legnehezebb döntései közé tartozik ez a kérdés. Egy új, rendkívül drága gyógyszer befogadása évekre köt le nagyobb összegeket. Egy elhalasztott befogadás hónapokat vagy éveket vehet el attól, akinek a szer valódi esélyt adna. A keret minden forintja egy másik lehetőség árát is magában hordozza. Ezt hívja az egészség-gazdaságtan alternatív költségnek. Emberi nyelven annyit jelent, hogy ugyanazt a pénzt egyszer lehet elkölteni.

Mit mutat valójában a gyógyszerkassza?

A Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő 2024-es beszámolójában a gyógyszertámogatások előirányzata 342,4 milliárd forint, a teljesített kiadás 544,5 milliárd forint volt. A végső közteher értelmezéséhez a gyártói befizetések, a támogatásvolumen-szerződések és az egyéb visszatérítések is hozzátartoznak. A két összeg közötti nagy különbség mégis érzékelteti, mekkora nyomás alatt áll a finanszírozás. A NEAK készítményenkénti forgalmi és támogatási adatokat tesz közzé, a kiemelkedően drága terápiák egy részét pedig tételes elszámolási rendszerben finanszírozza. Az egyedi támogatás olyan esetekben nyithat utat, amikor egy gyógyszer a szokásos támogatási rendben elérhetetlen, ám a beteg állapota és a szakmai indoklás alapján alkalmazása megalapozott lehet. Ezek a megoldások a ritka betegséggel élőknek, a különleges kórlefolyású betegeknek és az új terápiára váróknak sokszor az egyetlen reális kaput jelentik.

A nyilvános adatok ugyanakkor készítmények és finanszírozási jogcímek szerint mutatják a kiadásokat. Betegszintű koncentrációs arány ebből aligha számolható. Az a gyakran idézett mondat, amely szerint néhány beteg viszi el a gyógyszerkeret nagy részét, anonimizált betegszintű elemzést igényelne: hány ember részesült kezelésben, mennyi ideig kapta, mekkora gyártói visszatérítés kapcsolódott hozzá, és milyen más ellátási költséget váltott ki vagy előzött meg. A közbeszéd számára hatásos állítás csak ezeknek az adatoknak a birtokában válhat szakmai bizonyítékká.

A koncentráció ettől még valós jelenség. Egyes génterápiák egyszeri ára milliárdos nagyságrendű lehet, több onkológiai vagy ritka betegséget célzó kezelés éves költsége pedig betegenként több tíz- vagy százmillió forintra emelkedhet. A magas ár önmagában keveset mond. Egy egyszer beadott terápia évtizedes életnyereséget adhat, és kiválthat hosszú kórházi kezeléseket. Egy olcsó készítmény is lehet gyenge értékű, ha alig használ, miközben sokan kapják. A helyes hozzáállás ezért az ár mellett a várható egészségnyereséget, a bizonyíték erejét és az érintett betegek számát is elemzi.

A gyógyszer létezik. De vajon mikor ér el a beteghez?

Az innováció értéke a beteg számára az elérhetőség pillanatában kezdődik. Az EFPIA és az IQVIA 2024-es W.A.I.T. felmérése 173, 2020 és 2023 között európai engedélyt kapott gyógyszert követett. A vizsgált országok átlagában a készítmények 46 százaléka jutott el valamilyen közfinanszírozott hozzáférésig, az engedélyezés és az elérhetőség között átlagosan 578, mediánértéken 518 nap telt el. 

Az 56 onkológiai készítményt tartalmazó csoportban az európai átlag 50 százalék volt; Lengyelországban 48, Magyarországon 32 százalékos hozzáférést jeleztek. A magyar várakozási idő mediánja valamennyi vizsgált készítménynél 646 nap körül alakult.

Ezek iparági adatgyűjtésből származó pillanatfelvételek. Az „elérhető” kategória országonként eltérő, részleges vagy feltételekhez kötött finanszírozást is magában foglalhat. Éppen ezért az arányok pontos módszertani értelmezést kívánnak. Arra mégis alkalmasak, hogy megmutassák, az európai gyógyszerengedély önmagában aligha jelent gyors hozzáférést minden betegnek.

Nemrég megjelent az Indexen egy cikk, ami egy korábbi AIPM–IQVIA elemzés alapján 21 százalékos magyar hozzáférést, az uniós nagy országokban 76 százalékos arányt idézett. Ugyanez az elemzés az egy főre jutó gyógyszerfinanszírozást Magyarországon mintegy 100 euróra, a régiós átlagot 218, a négy nagy nyugat-európai ország értékét 487 euróra tette. Az adatok egy korábbi időszak állapotát rögzítették, így jelenlegi lefedettségi arányként félrevezető volna használni őket. A lényegen azonban nem változtat: a magyar betegek hosszú ideig szűkebb és lassabb hozzáféréssel találkoztak, mint Európa tehetősebb részén.

2026 áprilisában az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesülete arról számolt be, hogy mintegy két és fél éves szünet után 83 új hatóanyag vagy új terápiás javallat került be a társadalombiztosítási támogatásba. Ez sok beteg számára kézzelfogható előrelépés. Egyetlen nagy befogadási döntés ugyanakkor hosszú távú finanszírozási kötelezettséget is létrehoz. 

Drága gyógyszer - nagy haszon?

Egy új daganatellenes szer engedélye mögött gyakran olyan vizsgálat áll, amely a daganat méretének változását, a betegség rosszabbodásáig eltelt időt vagy valamely laboratóriumi értéket mér. Ezeket helyettesítő végpontoknak nevezzük. Az amerikai gyógyszerhatóság meghatározása szerint az ilyen mutató várhatóan előre jelzi a klinikai hasznot, ám közvetlenül aligha méri, hogy a beteg valóban tovább / jobb állapotban él-e. A különbség a kezelőszobában válik igazán fontossá. Mit jelent a beteg számára, ha egy képalkotó vizsgálaton kisebb a daganat, közben a kezelés súlyos mellékhatásokkal jár, gyakori kórházi jelenlétet kíván, és az élet hosszát alig befolyásolja? Mekkora nyereség ér meg több hónapnyi rosszullétet? Erre a kérdésre személyes mérlegelés adható, a finanszírozó pedig népességszintű döntést hoz.

Egy 2024-ben közölt BMJ-vizsgálat az Európai Gyógyszerügynökség által 1995 és 2020 között engedélyezett 131 daganatellenes gyógyszer 166 javallatához kapcsolódó 458 értékelést tekintett át. Az értékelések 189 esetben, vagyis 41 százalékban kedvezőtlen vagy számszerűsíthetetlen többlethasznot jeleztek. Ez az arány önmagában aligha dönthet egyetlen készítmény sorsáról. Erősen indokolja ugyanakkor, hogy az újdonság, az engedély és a magas ár mellé minden alkalommal odakerüljön a klinikai nyereség mértéke. 

Az Európai Klinikai Onkológiai Társaság ezért dolgozta ki az ESMO-MCBS skálát, amely a túlélési nyereséget, az életminőséget, a mellékhatásokat és a bizonyítékok szilárdságát együtt próbálja értékelni. A gyógyszer valódi értékét ezeknek az elemeknek az összessége adja. Egy néhány hetes / hónapos átlagos túlélési előny egészen mást jelent jó általános állapotú, aktív embernél, mint annál, aki napjai nagy részét ágyban tölti, és szervezete egy újabb kezelést már alig visel el.

Az átlag ráadásul eltakarhatja a kivételes választ. Egy szer a betegek többségénél szerény eredményt adhat, egy jól azonosítható alcsoportban pedig éveket nyerhet. Itt kap szerepet a biomarker-vizsgálat és a precíziós medicina: minél pontosabban találjuk meg a várhatóan jól reagáló beteget, annál több egészségnyereség társulhat ugyanahhoz a kiadáshoz. A hozzáférés igazságossága ezért a megfelelő diagnosztikán is múlik. A célzott gyógyszeres terápia akkor fog működni, ha a célpontot időben és a megfelelő módon keressük.

A kezelés hatása a hátralévő időre

A daganatos beteg utolsó életszakaszában megemelkedik a döntés hőfoka. A család kapaszkodót keres, a beteg minőségi időt szeretne, az orvos pedig látja a kezelés történetét és a következő beavatkozás várható terhét. Ilyenkor könnyen feladásnak tűnik a terápia elhagyása, vagy el nem kezdése, miközben egy újabb gyógyszer reményt is adhat. 

Amit ilyenkor mérlegelnünk kell: elvesz, vagy hozzáad az új kezelés a hátralévő idő minőségéhez?

Magyarországon ennek jóval nagyobb súlyt ad a daganatos betegségek terhe. Az OECD és az Európai Bizottság 2025-ös országprofilja szerint 2021-ben a daganatos halálozás életkor szerint standardizált aránya 310 volt százezer lakosra, ami az Európai Unió legmagasabb értékének számított. A szám mögött sok ezer család története áll, és minden egyes történetben újra felmerül, mikor szolgálja még a kezelés a beteg életét.

Prigerson és munkatársai 312, előrehaladott daganatos beteg életvégi kemoterápiáját vizsgálták. A kezelés a közepes vagy rossz általános állapotú betegek halál előtti életminőségét alig javította, a jó állapotúaknál pedig rosszabb életminőséggel társult az utolsó héten. Egy 78 446, hatféle előrehaladott vagy áttétes szolid daganattal kezelt beteget vizsgáló 2024-es JAMA Oncology-tanulmány szerint azokban a praxisokban, ahol nagyon előrehaladott betegség esetén gyakrabban alkalmaztak szisztémás daganatellenes kezelést, számottevő túlélési előny aligha jelentkezett.

Mindent megteszünk?

A fenti eredmények egyetlen ember várható időnyereségét aligha jósolják meg. Arra figyelmeztetnek, hogy az „adjunk még valamit” döntésének ára lehet: mellékhatás, sürgősségi ellátás, kórházi napok, valamint kevesebb otthon, a család körében töltött idő. A kezelés célját minden újabb ciklus előtt érdemes újra kimondani. Gyógyulást várunk, a betegség fékezését, tünetenyhülést vagy néhány hét időnyereséget? Mekkora ennek az esélye, és mit vállal érte a beteg?

Az orvosi lehetőség és a beteg számára elfogadható életminőség közötti különbséget csakis a beszélgetés hidalja vagy hidalhatja át. A döntéshez számszerű információ szükséges, emberi mondatokban: száz, hasonló állapotú betegből körülbelül hánynál várható érdemi javulás; az meddig tarthat; milyen mellékhatások fordulhatnak elő; mennyi időt kell a betegnek valószínűleg a kórházban tölteni; milyen egyéb segítséget kaphat, ha nem a terápia mellett dönt. 

A „mindent megteszünk” ígérete akkor tisztességes, ha a minden fogalmába a szenvedés enyhítése, és a józanul, a beteggel közösen meghozott döntés is beletartozik.

Palliatív ellátás 

A palliatív csapat feladata nem az, hogy a folyamat végén belépjen a szobába, és kimondja az aktív kezelés megszakításának ítéletét. Ettől sokkal többet tesz. Enyhíti a fájdalmat és a fulladást, segíti a tünetek követését, támogatja a családot, és teret ad azoknak a beszélgetéseknek, amelyekben a beteg a számára elfogadható életminőségről dönthet. Óriási szerepe van abban, hogy az utolsó időszak milyen lelki és testi komfortban telik – nemcsak a beteg, hanem a család vonatkozásában is.

Az ASCO 2024-es irányelve előrehaladott daganat esetén korai, az onkológiai kezeléssel párhuzamos palliatív ellátást javasol, lehetőleg a diagnózist követő nyolc héten belül. 

A Temel és munkatársai által végzett, 151 áttétes NSCLC-ben szenvedő beteg bevonásával készült vizsgálatban a korai palliatív ellátás jobb életminőséggel, kevesebb depressziós tünettel és kevésbé agresszív életvégi kezeléssel társult. A medián túlélés 11,6 hónap volt, szemben a szokásos ellátásban mért 8,9 hónappal. Egy vizsgálat eredményéből általános következtetést nem lehet levonni, az adatok azt viszont jól mutatják, hogy milyen sokat segít a panaszok enyhítése, valamint – a beteg aktuális állapotától függő – célok tisztázása.

Hazánkban sajnos nem elegendő a kapacitás. A Magyar Hospice-Palliatív Egyesület 2023-as összesítése 92 ellátót, 26 fekvőbeteg-intézményt és 416 ágyat, továbbá 60 otthoni szolgálatot, két mobil teamet és négy járóbeteg-ellátást rögzített. A tízmilliós népességre számított nemzetközi ajánlás 800–1000 hospice-ágy körül mozog, így a hazai fekvőbeteg-kapacitás ennek nagyjából a fele. Az otthon gondozottak közel 54 százaléka otthonában halt meg, miközben a szolgáltatók száma 2020 óta csökken. 

A WHO becslése szerint a palliatív ellátásra szorulók mintegy 14 százaléka jut hozzá ehhez a segítséghez globálisan. A Cochrane 2021-es áttekintése alapján az otthon szervezett életvégi ellátás 31 százalékkal növelte az otthoni halál valószínűségét, és valamelyest javíthatta a betegek elégedettségét. 

Ami fontos: akkor lehet reális opcióvá tenni az aktív kezelésről történő lemondást, ha a másik út, a fájdalomcsillapítás, az otthoni segítség és a család támogatása tényleges lehetőségként áll rendelkezésre.

Ki mondja ki, hogy egy új daganatellenes kezelés várható terhe meghaladja annak hasznát? A döntés felelőssége nem tehető egyetlen szakember vállára. Az onkológus ismeri a kezelési lehetőséget és a betegség várható lefolyását, a palliatív szakember a tünetek enyhítésének és az életminőség javításának módszereit, a beteg a saját értékrendjét, a hozzátartozó pedig a mindennapok terhét. Közös beszélgetésükből születhet olyan döntés, amely szakmailag védhető és emberileg elfogadható - a betegnek és a családnak egyaránt.

Egy beteg esélye vs. a sokaság érdeke

Az egészségpolitika ismeri a „megmentés parancsának” nevezett erkölcsi késztetést. Ha egy exponált helyzetben lévő ember közvetlen veszélyben van, erős kötelességet érzünk a megmentésére, még rendkívüli költség árán is, miközben ugyanebből a forrásból sok arctalan beteg kisebb, ám biztos egészségnyereséghez juthatna. 

A két erkölcsi igény egyaránt valós. 

• A pusztán költséghatékonyságra épülő rendszer könnyen háttérbe szoríthatja a ritka betegséggel élőket, a súlyos állapotúakat és azokat, akiknek kevés terápiás lehetőségük maradt.
• A kizárólag egyedi tragédiákra válaszoló rendszer pedig egyre több pénzt köthet le csekély vagy bizonytalan haszonnal, miközben az alapellátás, a korai felismerés és a palliatív kapacitás hiányai sok ember életét rövidítik meg. 

Az igazságra való törekvés ezek között keres szakmailag és emberileg is vállalható rendet.

A WHO a méltányos prioritások között a költséghatékonyságot, a legsúlyosabb helyzetben lévők előnyben részesítését és a családokat elszegényítő egészségügyi kiadások elleni védelmet emeli ki. 

A brit NICE az életminőséggel korrigált életév, a QALY mellett súlyossági módosítót alkalmaz. Nagyobb súlyt kaphat az a nyereség, amely súlyosabb betegségben jelentkezik. 

Ezek a módszerek érintetlenül hagyják az erkölcsi konfliktust, ám láthatóvá teszik, milyen értékek alapján születik a döntés.

A bizonytalan, ígéretes terápiákhoz köztes út is tartozhat. 

Az angliai Cancer Drugs Fund úgynevezett menedzselt hozzáférési megállapodásokkal teszi lehetővé egyes daganatellenes szerek ideiglenes finanszírozását, miközben további adatok gyűlnek a hatékonyságról. 2016 és 2024 vége között 60 ilyen megállapodás született, és több mint 64 ezer beteg jutott kezeléshez; a készítményekhez kialkudott árengedmények kapcsolódtak. A módszer lényege a feltételes igen. Azaz meghatározott betegcsoport, előre rögzített eredménymérés, időhatár, újraértékelés és a gyártóval megosztott pénzügyi kockázat.

Magyarországon is ezen az úton erősíthető a döntések hitelessége. A rendkívül drága gyógyszereknél az ár mellett nyilvánosan értelmezhetővé válhatna a várható életnyereség és életminőség, a bizonyítékok megbízhatósága és stabilitása, a kezelendő betegek száma, a költségvetési hatás és az újraértékelés időpontja. Az eredményalapú megállapodás akkor védhető, ha a mért kimenet valódi betegnyereséget tükröz, az adatgyűjtés pontos, és a sikertelen kezelés pénzügyi terhének egy részét a gyártó viseli.

Milyen döntés állná ki a nyilvánosság próbáját?

A közös gyógyszerkeret elosztásához világos döntési rendre van szükség. 

• Elsőként azt érdemes vizsgálni, mekkora és mennyire bizonyított a klinikai haszon.
• Következő szempont, hogy mely betegek profitálhatnak belőle, ők milyen vizsgálattal azonosíthatók, milyen mellékhatás és ellátási teher társul a bevezetéshez, továbbá mekkora egyéb egészségnyereségről mond le a rendszer.
• Az is számít, hogy mennyire súlyos az adott betegséghez társuló állapot, létezik-e más terápia, és milyen kockázatmegosztás érhető el a gyártóval.

Az alapgyógyszerek biztos hozzáférése erkölcsi és népegészségügyi alap. A magas vérnyomás, a cukorbetegség, a fertőzések vagy a fájdalom megfelelő kezelése sok embernél előz meg súlyos szövődményt. Az innovatív terápia hozzáférése ugyancsak alapvető ott, ahol jelentős túlélést vagy életminőség-javulást ad. A kettő közötti választás helyett a kevésbé hatékony ellátás visszaszorítása, a pontosabb betegkiválasztás, az eredményalapú ár és a következetes újraértékelés teremthet mozgásteret.

Ehhez persze megfelelő adatbázis szükséges. Az anonimizált NEAK-adatbázis alapján rendszeresen vizsgálják a szakemberek, hogy a legnagyobb kiadással járó terápiák hány beteget érnek el, mennyi ideig alkalmazzák őket, milyen túlélési és ellátási eredmény társul hozzájuk, továbbá mekkora a gyártói visszatérítésekkel korrigált közkiadás. A nyilvánosság – ha erre igény van - betegcsoportok szintjén láthatná a döntések eredményét, az egyéni egészségügyi adatok védelme mellett. Így a vita feltételezések helyett ellenőrizhető arányokról szólhatna.

Az életvégi onkológiai döntésekhez külön minőségi mérce társulhat.  

• Megtörtént-e a prognózisról és a kezelés céljáról szóló beszélgetés?
• Felajánlották-e időben a palliatív konzíliumot?
• Rögzítették-e, mit szeretne a beteg?
• Mérlegelték-e a kórházban és az otthon tölthető időt? 

A palliáció finanszírozása ebben a rendszerben ugyanúgy terápiás befektetés, mint egy gyógyszeré.

A legnehezebb helyzetben a társadalom sajnos nagyon könnyen két kegyetlen mondat közé szorítja az orvost. 

• Az egyik azt sugallja, hogy a kezelés költsége írja felül a beteg esélyét.
• A másik minden elérhető készítmény alkalmazását sürgeti, függetlenül a várható haszontól és a betegre háruló terhektől, mellékhatásoktól.

A szakmai felelősség azonban ennél pontosabb megfogalmazást kíván. 

Ott kell esélyt adni, ahol az esély valós; a szenvedést enyhíteni pedig minden szakaszban kötelesség.

Végezetül: én magam nagy híve vagyok az innovációnak, hiszen az viszi előre a világot. Invesztálni kell, mert ami most drága, az hosszútávon olcsó és hatékony lehet, hiszen emberéleteket menthet, valamint kezeléseket és további költéseket vált ki. Az sem kérdés, hogy a gyógyítható betegségeket gyógyítani kell, minden rendelkezésünkre álló eszközzel. Ugyanakkor nyilván nincs mindenre pénz, és főleg nincs minden kérdésre válasz. 

A célom az volt az írással, hogy ha valaki akár saját környezetében akár a médiában találkozik a kérdéssel, árnyaltabban, megfontoltabban tudjon véleményt alkotni.